Amicus Therapeutics erweitert Gentherapie Bündnis mit der Penn

ndivya 30. Mai 2019 Amicus Therapeutics expands gene therapy alliance with Penn

Die Partner haben das Ziel, design-gen-Therapien für eine optimale zelluläre Aufnahme, die Ausrichtung Dosierung, Sicherheit und Herstellbarkeit. Credit: Gerd Altmann von Pixabay.

Kostenlose Whitepaper, Wie elektronische Kontrolle der sensoren verhindert eine potenziell sehr teure Rückrufaktion

Ein Pharma-client wurde auf die Gefahr einer Rückrufaktion wegen einer Kappung problem mit einem neuen tablet-Formulierung. Dieses Dokument erklärt, wie DJA Pharma verhindert eine kostspielige Rückruf mit eine einfache, elegante und effektive Lösung.

Geben Sie Ihre Daten hier und Sie erhalten Ihre gratis-whitepaper.

Machinery whitepaper Umfrage schließen

Amicus Therapeutics erweitert seine Forschung und Entwicklung (R&D) Bündnis mit der Perelman School of Medicine an der University of Pennsylvania (Penn).

Gemäß der Vereinbarung, die die Partner entwickeln gen-Therapien zur Behandlung von lysosomalen Erkrankungen (LD) und anderen seltenen Krankheiten.

Sie haben bereits Therapien für Pompe-Krankheit, Fabry-Krankheit, CDKL5-Mangel-Störung (CDD) und eine andere ungenannte seltenen metabolischen Zustand.

Die erweiterte Partnerschaft umfasst nun Niemann-Pick Typ C (NPC), Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA) und Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS IIIB) genetische Erkrankung Programme.

Im Rahmen der Vereinbarung, Amicus wird ein $10m Investitionen pro Jahr für fünf Jahre in GTP ‚ s discovery research-Programm.

Im Gegenzug Amicus erhalten exklusive Krankheit-spezifische Rechte, um in Partnerschaft mit Penn ‚ s Gen-Therapie-Programm (GTP) zu erstellen, die Technologien und Programme, die für mehrere LDs und 12 weitere seltene Erkrankungen.

Die Unternehmen erhalten auch die Rechte für die seltene Krankheit collaborative research Programme, einschließlich Rett-Syndrom, Angelman-Syndrom, Myotonic Dystrophie und einige weitere muskeldystrophien.

Die Zusammenarbeit wird weiterhin zu nutzen, Amicus‘ know-how in das protein-engineering und die glykobiologie zusammen mit Penn ‚ s Gentransfer-Technologien. Die Partner haben das Ziel, design-gen-Therapien für eine optimale zelluläre Aufnahme, targeting, Dosierung, Sicherheit und Herstellbarkeit. „Wir sind jetzt in der Lage, um den Fokus auf weitere lysosomale Erkrankungen, sowie mehrere häufiger seltene Krankheiten.“

Amicus Therapeutics chairman und CEO John Crowley sagte: „Zusammen mit Penn, wir sind jetzt in der Lage, um den Fokus auf weitere lysosomale Erkrankungen, sowie mehrere häufiger seltene Krankheiten, für die wir anwenden können, unser Verständnis der zugrunde liegenden Erkrankung Biologie in seltenen Stoffwechselerkrankung, Amicus‘ protein-engineering und Entwicklungs-know-how und die weltbekannten Fähigkeiten von Dr. Jim Wilson ‚ s Labor zu entwickeln neuartige gen-Therapie-Kandidaten.“

Der deal ist Gegenstand der Forschung, der Zusammenarbeit und der Lizenzvereinbarung, die sehen Penn erhalten Mittel zur Förderung der präklinischen Forschungsprogrammen in der Wilson-Labor und die Lizenz, die Technologien, die sich aus der Allianz.

Als Teil des fünf-Jahres-Erweiterung, Penn durchführen, die Wirkstoffforschung zu entwickeln, die neuartige gen-Therapie-Technologien. Amicus weitere Entwicklung seiner Plattformen zu kombinieren mit Penn ‚ s Technologien für den Einsatz in der gemeinschaftlichen Forschungsprogramme. Kostenlose WhitepaperSix wesentlichen Möglichkeiten zur Verbesserung der pharmazeutischen Qualität system

Geben Sie Ihre Daten hier und Sie erhalten Ihre gratis-whitepaper.

Pharmaceutical whitepaper Schließen Umfrage Schließen

Add a Comment

Deine E-Mail-Adresse wird nicht veröffentlicht. Erforderliche Felder sind mit * markiert.

Urheberrecht © 2019 gilbert-schmidt.de. Alle Rechte vorbehalten.
Eine Weiterverwendung und Reproduktion über den persönlichen Gebrauch hinaus ist nicht gestattet.