Epidiolex® erhält orphan-designation von der europäischen Arzneimittel-Agentur für die Behandlung des Dravet-Syndrom

GW Pharmaceuticals plc, ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapeutika aus seiner proprietären cannabinoid Produkt-Plattform, hat bekannt gegeben, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat erteilt orphan-designation zu GW prufpraparate Epidiolex® (cannabidiol oder CBD) in der Behandlung des Dravet-Syndrom, einer seltenen und einer katastrophalen Behandlung-resistenten form der kindheit Epilepsie.

Zusätzlich zu dieser orphan-designation der EMA, GW gewährt wurde Fast Track designation von der US Food and Drug Administration (FDA) für Epidiolex in der Behandlung des Dravet-Syndrom sowie seltene leiden in beide Dravet-Syndrom und Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS). GW ist im Begriff zu beginnen, eine umfassende klinische Entwicklungsprogramm für Epidiolex in der Behandlung von beide Dravet-Syndrom und LGS, die Zusammenarbeit mit führenden pädiatrischen Epilepsie-Spezialisten in den USA Die erste Phase 2/3 der klinischen Studie ist aufgrund beginnen in den kommenden Wochen.

On Oktober 14th, GW angekündigt aktualisiert, Arzt Berichte von Epidiolex Behandlung Wirkung bei Kindern und Jungen Erwachsenen mit therapieresistenten Epilepsie die Teilnahme an open-label, „expanded access“ – Studien. Von den 58 Patienten, die in diesem Bericht, 12 Patienten hatten Dravet-Syndrom. Diese Dravet-Syndrom-Patienten berichteten über eine Mediane gesamtreduzierung der konvulsive Anfall Frequenz von 51%-72% in einer Reihe von Zeitpunkten und-Analysen. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Somnolenz und Müdigkeit.

„Dravet-Syndrom ist ein sehr beträchtlicher Ungedeckter Bedarf in Europa und eine erhebliche therapeutische Herausforderung dar, wie viele der Kinder, die leiden mit dieser Bedingung sind resistent gegen die aktuellen Therapien und erschöpft haben alle Optionen“, sagte Justin Gover, GW ‚ s Chief Executive Officer. „GW ist jetzt voran eine umfassende klinische Entwicklungsprogramm für Epidiolex in Dravet-Syndrom und freut sich auf den Beginn dieses Programms in den kommenden Wochen. Wir glauben, dass die klinische Wirkung und Sicherheit der Daten, die vor kurzem veröffentlicht auf Epidiolex unterstützt GW das Vertrauen in die Aussicht, letztlich Sie ermöglicht den Kindern mit Dravet-Syndrom auf der ganzen Welt haben Zugang zu einem zugelassenen verschreibungspflichtigen CBD Medizin.“

Die EMA orphan-designation wird ein status zugewiesen, um ein Medikament, bestimmt zur Anwendung gegen eine seltene Erkrankung (Prävalenz der Erkrankung in der europäischen Union darf nicht mehr als 5 von 10.000) und ermöglicht ein Pharmaunternehmen profitieren von der Gewährung von Anreizen durch die EU zu entwickeln, um eine Medizin für die Behandlung, Verhütung oder Diagnose einer Krankheit, lebensbedrohlichen oder chronisch schwächenden seltene Krankheit. Diese Anreize können sind reduzierte Gebühren und Schutz aus dem Wettbewerb, sobald das Medikament auf den Markt gebracht wird.

Über Dravet-Syndrom

Dravet-Syndrom, auch bekannt als Schweren Myoklonischen Epilepsie des Kindesalter (SMEI) ist eine seltene und verheerende form der Epilepsie, für die es derzeit keine Heilung. Anfälle beginnen in dem ersten Jahr des Lebens in einer ansonsten typisch entwickelnden Säuglings. Erste Anfälle sind meist längeren Ereignisse (status epilepticus), und im zweiten Jahr des Lebens, andere Beschlagnahme-Typen entstehen. Alle Beschlagnahme Arten sind bemerkenswert resistent gegen medizinische Therapie und die Prognose für das Dravet-Syndrom ist mangelhaft. Einzelpersonen mit Dravet-Syndrom ein höheres Häufigkeit von SUDEP (sudden unexplained death in epilepsy) und damit verbundene co-krankhaften Bedingungen, die müssen auch ordnungsgemäß verwaltet werden. Kinder mit Dravet-Syndrom nicht entwachsen diesem Zustand, und es wirkt sich auf jeden Aspekt Ihres täglichen Lebens.

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