Japanische Ministerium räumt orphan-status zu Edison ‚ s EPI-743 zur Behandlung von Leigh-Syndrom

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Das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Wohlfahrt (MHLW) hat erteilt orphan-designation zu Edison Pharmaceuticals‘ EPI-743, ein oral bioverfügbar kleines Molekül, entwickelt für die Behandlung von Leigh-Syndrom bei Kindern.

Derzeit EPI-743 ist, wird ausgewertet, in einer randomisierten Doppel-blind-placebo-kontrollierten Phase-IIb-Studie zur Behandlung von Kindern mit Leigh-Syndrom.

Eine Phase-IIb/III-Studie von EPI-743 ist auch durchgeführt in Verbindung mit Dainippon Sumitomo Pharm in Japan. „EPI-743 ist, wird ausgewertet, in einer randomisierten Doppel-blind-placebo-kontrollierten Phase-IIb-Studie zur Behandlung von Kindern mit Leigh-Syndrom.“

Die japanische Behörde erteilt orphan status an Medikamente, die sind in der Entwicklung für die Behandlung von seltenen Krankheiten, die schwere und schwer zu behandeln und haben gezeigt, dass potenzielle nutzen für die Anzeige.

Der Orphan-status in Japan bietet mehrere Vorteile, wie beispielsweise mehr beschleunigte Zulassung von Medikamenten, sowie eine Priorität Absprache mit MHLW, die japanische Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) und das japanische National Institute of Biomedical Innovation (NIBIO).

Hatte sich das Unternehmen bereits gesichert orphan-designation von der US Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von vererbten Atmungskette Erkrankungen der Mitochondrien und von der europäischen Arzneimittel-Agentur Ausschuss für Orphan-Produkte für die Behandlung von Leigh-Syndrom.

Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für Leigh-Syndrom, eine vererbte tödliche, progressive, vornehmlich Pädiatrie, neuromuskuläre Störung.

EPI-743 ist entwickelt von Edison zur Behandlung von Leigh-Syndrom und von anderen geerbten mitochondriale Krankheiten, und es ist Mitglied des para-Benzochinon-Klasse von Medikamenten.

Das Unternehmen sagte, dass durch eine redox-basierten Mechanismus, EPI-743 vermehrt endogene Glutathion-Biosynthese-entscheidend für die Kontrolle von oxidativem stress. Kostenlose WhitepaperSix wesentlichen Möglichkeiten zur Verbesserung der pharmazeutischen Qualität system

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