Studie schlägt neue Therapie für Gaucher-Krankheit

Wissenschaftler vorzuschlagen, die in der Natur blockiert ein Molekül, das treibt Entzündungen und Organschäden bei Gaucher und vielleicht auch anderen lysosomalen speicherkrankheiten als eine mögliche Behandlung mit weniger Risiken und geringere Kosten als die aktuellen Therapien.

Ein internationales Forscherteam unter der Leitung von Cincinnati Children s Hospital Medical Center, der unter anderem auch der Ermittler von der Universität von Lübeck in Deutschland, berichten über Ihre Daten in der Natur. Die Studie wurde in Maus-Modellen lysosomalen speicherkrankheit und in Zellen aus Blutproben gespendet von Menschen mit Gaucher-Krankheit.

Aktuelle Behandlungen für Morbus Gaucher und andere lysosomale Speicher-Krankheiten (LSDs) sind Enzym-Ersatz-Therapie oder die substratreduktionstherapie. Diese brechen oder zu verhindern, dass die Anhäufung von bestimmten fetthaltigen Moleküle und andere Abfälle Partikel, verstopfen die Zellen, um Entzündungen, Zell-und Organschäden und, in einigen Fällen, Tod. Menschen mit LSDs fehlen Enzyme, die verbrauchten Proteine und andere verbrauchte Partikel, verhindern, dass Ihre Zellen, die aus shedding diesen Abfällen und normal funktioniert.

Individuell, die 50 genetische Krankheiten, die charakterisiert sind als LSDs sind selten berücksichtigt. Aber gemeinsam haben Sie eine Frequenz von ein in als 8.000 Geburten, so dass LSDs eine große Herausforderung für das Gesundheitssystem, das nach Angaben der National Institutes of Health. Studie Autoren betonen es besteht ein Bedarf für neue Therapien.

„Aktuelle Enzym-Ersatz-und Substrat-Reduktion Therapien sind teuer und immer noch verbunden mit Entzündungen, erhöhtes Risiko von Krebserkrankungen und der Parkinson-Krankheit“, sagt Manoj Pandey, PhD, Studie der erste Autor und wissenschaftlicher Mitarbeiter in der Abteilung für Humangenetik an der Cincinnati Kinder. „Wir schlagen vor, die Ausrichtung auf ein Molekül namens C5aR1 dienen können, als eine praktikable Behandlungsoption für Patienten mit Gaucher-Krankheit und möglicherweise auch andere LSDs.“

Pandey ist co-entsprechenden Autor auf dem Papier zusammen mit Jörg Köhl, MD, Direktor des Instituts für Systemische entzündungsforschung der Universität zu Lübeck, und professor in der Abteilung von Immunologie an Cincinnati-Kindern.

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